耶魯大學(xué)PNA技術(shù)是基因編輯工具包的重要組成部分
國(guó)家衛(wèi)生研究院的體細(xì)胞基因編輯協(xié)會(huì)科普紀(jì)錄片在4月8日出版的《自然》雜志上發(fā)表了一篇文章，詳細(xì)介紹了他們?cè)谌珖?guó)范圍內(nèi)開發(fā)更安全，更有效的方法來(lái)編輯與疾病相關(guān)的體細(xì)胞基因組的努力的進(jìn)展。并減輕了因基因改變而引起的疾病負(fù)擔(dān)。
基因編輯使科學(xué)家能夠修改生物體DNA的各個(gè)部分，被認(rèn)為是治療多種遺傳疾病的有前途的方法。在過去的幾十年中，實(shí)驗(yàn)室取得了許多進(jìn)步，但是在將基因編輯技術(shù)廣泛應(yīng)用到患者群體中之前，仍然需要克服許多挑戰(zhàn)。體細(xì)胞基因編輯協(xié)會(huì)(SCGE)于2018年啟動(dòng)，召集了該領(lǐng)域的一些領(lǐng)先研究人員以促進(jìn)發(fā)現(xiàn)并加速實(shí)驗(yàn)室中體細(xì)胞基因編輯進(jìn)展到臨床環(huán)境的翻譯。
NIH將在六年內(nèi)向SCGE撥款約1.9億美元，以實(shí)現(xiàn)基因編輯的潛力。最終結(jié)果將是一個(gè)免費(fèi)提供的工具包，該工具包將為生物醫(yī)學(xué)研究界提供有關(guān)基因組編輯器以及用于傳遞和跟蹤基因編輯分子的方法的經(jīng)過嚴(yán)格評(píng)估的信息。
卡內(nèi)基梅隆大學(xué)化學(xué)教授丹尼斯·賴(Danith Ly)于2019年加入該聯(lián)盟，他說(shuō)：“國(guó)立衛(wèi)生研究院意識(shí)到，對(duì)于我們共同研究基因編輯的所有人來(lái)說(shuō)，實(shí)現(xiàn)共同目標(biāo)至關(guān)重要。我們正在設(shè)計(jì)可用于研究的分子。細(xì)胞，我們正在對(duì)每一個(gè)細(xì)胞進(jìn)行分類。最終，我們?yōu)橄胍獙⒒蚓庉嫀Ыo患者的人們提供了非常有價(jià)值的，經(jīng)過嚴(yán)格評(píng)估的資源?！?/p>
盡管該聯(lián)盟的大部分工作都集中在與CRISPER-Cas相關(guān)的系統(tǒng)上，但SCGE指出，繼續(xù)開發(fā)其他系統(tǒng)很重要。他們特別挑出了卡內(nèi)基·梅隆(Carnegie Mellon)的Ly和耶魯大學(xué)(Yale University)的彼得·格拉澤(Peter Glazer)開發(fā)的基于肽核酸的基因編輯技術(shù)。
該聯(lián)盟寫道：“盡管SCGE內(nèi)部非常關(guān)注CRISPR-Cas相關(guān)系統(tǒng)，但繼續(xù)探索替代系統(tǒng)至關(guān)重要，部分原因是它們的傳遞潛力以及生物學(xué)或免疫學(xué)反應(yīng)可能有所不同?！痹诖笞匀恢?。
CRISPR-Cas編輯已從人體中去除的細(xì)胞中的基因時(shí)，Ly和Glazer的肽核酸(PNA)系統(tǒng)是通過靜脈給藥的，并在體內(nèi)編輯細(xì)胞。使用納米粒子，與DNA供體鏈配對(duì)的PNA分子可直接遞送至功能異常的基因。Ly是合成核酸技術(shù)的領(lǐng)先研究人員，已經(jīng)對(duì)PNA分子進(jìn)行了編程，以在目標(biāo)突變位點(diǎn)打開雙鏈DNA。來(lái)自復(fù)合體的供體DNA與細(xì)胞的有缺陷的DNA結(jié)合，并觸發(fā)DNA的先天修復(fù)機(jī)制來(lái)編輯基因。該團(tuán)隊(duì)已經(jīng)使用該技術(shù)治愈了成年小鼠和子宮內(nèi)胎兒小鼠的β地中海貧血。
PNA基因編輯系統(tǒng)沒有CRISPER-Cas系統(tǒng)的高產(chǎn)量，但是它的優(yōu)點(diǎn)是不太可能進(jìn)行脫靶修飾。Ly表示，這意味著他們的技術(shù)可能更適合于遺傳性疾病，這些遺傳性疾病只需要校正一小部分細(xì)胞即可產(chǎn)生治療差異。例如，在β地中海貧血研究中，Ly和Glazer發(fā)現(xiàn)編輯百分之六到百分之七的細(xì)胞是治愈性的。
Ly和Glazer計(jì)劃通過參與SCGE進(jìn)一步完善和改進(jìn)他們的技術(shù)，他們期待與財(cái)團(tuán)和更大的生物醫(yī)學(xué)界分享他們的成果。
標(biāo)簽： 基因編輯工具包 PNA技術(shù)
